Científicos de la Universidad de Washington en San Luis han marcado un hito en la medicina regenerativa al desarrollar la primera inmunoterapia de su tipo, denominada CAR-A. Inspirada en los tratamientos contra el cáncer (terapias CAR-T), esta técnica logra convertir a células comunes del cerebro en «superlimpiadores» capaces de eliminar las placas de proteína beta amiloide, principal sospechosa del deterioro cognitivo en el Alzheimer.

El estudio, publicado recientemente en la revista Science, propone una solución radicalmente distinta a los fármacos actuales: una sola inyección con efectos de largo plazo que reprograma el sistema de defensa natural del cerebro.

¿Cómo funciona la terapia CAR-A?

A diferencia de los tratamientos tradicionales que inyectan anticuerpos desde el exterior, esta terapia actúa desde adentro. Los investigadores se enfocaron en los astrocitos, las células más abundantes del sistema nervioso que normalmente brindan soporte a las neuronas.

Mediante un virus inofensivo, se introduce en estos astrocitos un Receptor de Antígeno Quimérico (CAR). Este receptor funciona como un «GPS» que les permite reconocer específicamente las placas de amiloide. Una vez que el astrocito modificado detecta la placa, la envuelve y la destruye, actuando como un equipo de limpieza permanente y altamente eficiente.

Resultados: Prevención y reversión

Los ensayos realizados en modelos animales arrojaron datos que la comunidad científica califica de contundentes:

• Prevención total: En ratones jóvenes tratados antes de mostrar síntomas, la terapia evitó por completo la formación de placas.
• Reducción drástica: En ratones adultos con la enfermedad avanzada, una sola dosis redujo la carga de amiloide en un 50% en solo tres meses.
• Durabilidad: Mientras que los fármacos actuales requieren infusiones mensuales, los efectos de esta inyección única se mantuvieron estables durante todo el seguimiento del estudio.

Superando las limitaciones de los fármacos actuales

Actualmente, medicamentos como Lecanemab o Donanemab logran ralentizar el avance de la enfermedad, pero presentan desafíos importantes. Requieren administraciones frecuentes en centros de salud, suelen ser efectivos solo en etapas muy tempranas y pueden generar efectos adversos como inflamación cerebral detectada en resonancias.

La nueva inmunoterapia CAR-A busca romper estas barreras. Al utilizar las propias células del paciente para realizar la limpieza, se aspira a un tratamiento de administración única, con mayor capacidad de eliminación de residuos tóxicos y una reducción potencial de los efectos secundarios.

El camino hacia los humanos

Pese al optimismo del equipo liderado por el Dr. Marco Colonna, los expertos piden cautela. Si bien la «limpieza» del cerebro es evidente bajo el microscopio, en esta etapa todavía no se ha demostrado una recuperación total de la función cognitiva en los sujetos de prueba.

El siguiente paso será refinar el diseño para asegurar que estos «superlimpiadores» no dañen tejidos sanos. Se estima que los primeros ensayos clínicos podrían comenzar en el mediano plazo, abriendo además una puerta para tratar otras patologías, como los tumores cerebrales, utilizando la misma plataforma tecnológica.

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